Dalla Ricerca
14.02.24
Terapia genica per l’Ada-Scid: positivi i risultati a lungo termine
Su Nature Medicine, uno studio dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano riporta i dati di 43 pazienti trattati con una delle prime terapie avanzate approvate al mondo, frutto della ricerca italiana.
08.02.24
Editing genetico per una rara immunodeficienza
Ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano dimostrano in laboratorio l’efficacia di un sistema basato su CRISPR/Cas9 nel correggere il difetto genetico responsabile, a carico del gene RAG1.
26.01.24
Negli USA primo trattamento di terapia genica per una forma ereditaria di sordità
La tecnologia utilizzata, che permette di superare uno dei limiti tecnici, è stata messa a punto al Tigem nel laboratorio di Alberto Auricchio.
22.01.24
Luigi Naldini: la rivoluzione della terapia genica
Percorriamo insieme al Direttore dell’SR-Tiget le tappe che dagli albori di questa tecnica avanzata hanno portato al trattamento di bambini con malattie genetiche rare che a distanza di anni stanno bene.
16.12.23
Malattie mitocondriali: una sola strategia per tutte?
È l’obiettivo a cui punta la ricercatrice Telethon Alessia Indrieri, arrivata per caso a studiare queste malattie e ora super determinata a far avanzare la ricerca di una cura.
13.12.23
Deficit di CDKL5: uno studio per migliorare la qualità della vita
Entra in fase clinica il progetto Seed Grant dedicato a valutare il ruolo dei microrganismi intestinali nella modulazione dei sintomi della sindrome.
12.12.23
La ricerca Telethon anche in orbita!
Sulla Stazione spaziale internazionale si svolgeranno gli esperimenti di Emiliano Biasini sui prioni, responsabili di gravi malattie neurodegenerative.
01.12.23
Fernando e Alessandro Aiuti: la storia nella storia
Un padre e di un figlio, entrambi medici e ricercatori, la cui storia professionale e umana è stata indissolubilmente legata al virus HIV: per motivi diversi ma di grande impatto sulla vita delle persone.
20.10.23
Sindrome di Phelan McDermid: il 22 ottobre è la giornata mondiale
Intervista alla ricercatrice Chiara Verpelli per raccontare il contributo della ricerca finanziata da Fondazione Telethon allo studio della malattia.
