Leucodistrofia metacromatica
23.02.18
Lotterò perché non succeda più
Mi chiamo Leslie e sono il papà di due bambini gravemente malati: Cathal, di 4 anni, e Ciaran, di 2 anni. Entrambi hanno la leucodistrofia metacromatica, una malattia genetica che distrugge il sistema nervoso ed è fatale entro i 5 anni. Questa malattia provoca la morte più crudele che ci sia. Cathal è stato bene […]
10.11.17
Luigi Naldini: il mio cavallo di Troia per la terapia genica, l’HIV
Storia di Luigi Naldini, direttore dell'SR-Tiget di Milano, e dell'intuizione di usare il virus HIV come vettore per la terapia genica
27.04.17
Il Presidente della Repubblica Mattarella riceve Fondazione Telethon in udienza al Quirinale
Una delegazione di Fondazione Telethon, guidata dal Presidente Luca di Montezemolo e dal Direttore Generale Francesca Pasinelli, insieme anche al Presidente della Uildm Marco Rasconi, l’Associazione nazionale di riferimento per le persone affette da distrofie e altre malattie neuromuscolari, è stata ricevuta in udienza al Quirinale dal Presidente della Repubblica, Sergio Mattarella. Insieme a loro […]
21.06.16
Su Lancet i risultati preliminari di efficacia e sicurezza della terapia genica per la leucodistrofia metacromatica
Su Lancet confermati i risultati positivi della terapia genica per la leucodistrofia metacromatica messa a punto dai ricercatori dell'SR-Tiget
09.07.13
Il virus Hiv per curare due gravi malattie genetiche
I ricercatori dell'SR-Tiget pubblicano su Science i primi positivi risultati della terapia genica con vettori derivati da HIV per la cura di due gavi malattie genetiche, la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich.
07.03.13
La posizione di Telethon sul caso della bambina con leucodistrofia metacromatica e la "terapia" di Stamina Foundation
Posizione ufficiale di Fondazione Telethon sul caso Stamina
25.10.12
La storia di Giovanni
Giovanni vive negli Stati Uniti, oggi ha sei anni, corre, gioca e chiacchiera in continuazione. Sta bene. Per i suoi genitori, Amy e Brad, è una speranza che ogni giorno diventa più concreta.
18.10.10
Triplice alleanza per la cura di sette malattie
Telethon, San Raffaele e GlaxoSmithKline siglano un accordo: dal colosso farmaceutico un primo stanziamento di 10 milioni per dare a tutto il mondo la terapia genica messa a punto in Italia
16.04.04
Messa a punto nuova strategia terapeutica per la leucodistrofia metacromatica
All'Istituto San Raffaele-Telethon di Milano messo a punto nel modello animale di leucodistrofia metacromatica un nuovo metodo per il trasferimento del gene mancante, che sfrutta le cellule staminali del sangue.
