Leucodistrofia metacromatica
14.02.24
Nathan, un calcio vincente alla malattia
La storia di Nathan è un affascinante viaggio attraverso continenti e sfide, che ha visto i suoi genitori affrontare grandi avversità spinti dall'amore per i propri figli e dalla costante ricerca di una vita migliore.
22.01.24
A Luigi Naldini il Phacilitate Lifetime Achievement Award 2024
Il direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica premiato per il suo fondamentale contributo allo sviluppo di vettori genetici efficaci.
22.01.24
Luigi Naldini: la rivoluzione della terapia genica
Percorriamo insieme al Direttore dell’SR-Tiget le tappe che dagli albori di questa tecnica avanzata hanno portato al trattamento di bambini con malattie genetiche rare che a distanza di anni stanno bene.
01.12.23
Ana Carolina sorride al futuro
Storia di Ana Carolina che ha intrapreso un lungo viaggio dal Brasile con la sua famiglia per avere una possibilità di cura in Italia. Una possibilità che ha avuto purtroppo grazie al fratello Carlos a cui è stata diagnosticata la malattia per primo.
24.11.23
A cavallo verso il futuro
Storia di Jona, che dalla Foresta Nera è venuto in Italia per ricevere la terapia genica con la speranza di contrastare la rara malattia genetica del sistema nervoso che ha colpito anche il suo fratello maggiore.
14.07.23
La terapia genica, un dono inatteso e meraviglioso
Storia di due fratelli francesi e del loro diverso destino di fronte a una rara malattia neurodegenerativa.
07.07.23
Naeem: tra le lacrime, una speranza
Naeem riceve la diagnosi di leucodistrofia metacromatica poco dopo la nascita: è il responso del test genetico fatto perché anche la sorella più grande aveva la stessa malattia. Per lui, però, grazie alla ricerca c’è una possibilità che la sorella non ha potuto avere.
01.03.23
Storia di Umut: dal buio totale, la luce della speranza
Umut ha solo un mese quando riceve la diagnosi di leucodistrofia metacromatica: una diagnosi precoce che ha permesso una somministrazione altrettanto precoce della terapia genica, cambiandogli la vita.
27.02.23
La bimba canarino e il volo dei fratellini
Per la piccola Paige la terapia non è arrivata in tempo, ma la sua diagnosi ha permesso ai due gemelli Oscar e Phelix di ricevere la terapia genica messa a punto dalla ricerca dei laboratori Telethon per curare la leucodistrofia metacromatica.
