Deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID)
20.12.23
Una vita dedicata ai bambini
Maria Pia Cicalese lavora all’SR-Tiget dove si occupa di terapia genica sulle immunodeficienze genetiche con il sogno di cambiare la storia di queste malattie.
15.12.23
Rafik: bambino raro, bambino eccezionale
A due anni riceve la diagnosi per l'ADA-SCID, poi nel 2018 arriva la terapia genica presso l'SR-Tiget di Milano. E tutto cambia in meglio, fra ottimismo, tenacia e speranza.
01.12.23
Fernando e Alessandro Aiuti: la storia nella storia
Un padre e di un figlio, entrambi medici e ricercatori, la cui storia professionale e umana è stata indissolubilmente legata al virus HIV: per motivi diversi ma di grande impatto sulla vita delle persone.
12.09.23
Fondazione Telethon prima charity al mondo responsabile della produzione e distribuzione di un farmaco
Una nuova sfida per Telethon, che amplia i confini della propria missione
28.06.23
Dall’Egitto all’Italia inseguendo la cura
Storia di Fady e di come la terapia genica “made in Telethon” e la solidarietà dell’Italia abbiano riscritto il suo destino segnato da una grave malattia genetica.
28.06.23
Dal Brasile per rinascere
Fin dai primi mesi di vita le manifestazioni dell’Ada-Scid sono state molto gravi per Enrico: ci sono voluti mesi per stabilizzare le sue condizioni, ma finalmente ha potuto ricevere la terapia genica messa a punto all’SR-Tiget.
08.06.23
Un viaggio al contrario, rincorrendo la terapia genica
Storia di Annika e di come la ricerca italiana abbia dato a lei, americana, una seconda opportunità di vita nei confronti della sua rara malattia genetica, l’Ada-Scid.
30.05.23
Senem e il sorriso del dottore buono
Senem ha 9 anni, uno sguardo dolce e timido, e l’Ada-Scid. Grazie alla terapia genica ricevuta all’SR-Tiget, però, ora sta bene.
19.12.22
Telethon non rinuncerà a salvare vite
La terapia genica sviluppata negli Istituti Telethon è l’unica cura per tanti bambini ma negli ultimi tempi l’industria farmaceutica sta disinvestendo ritenendo questo ambito troppo poco remunerativo. Telethon ha quindi deciso di entrare in prima linea nella fase di produzione e distribuzione di questi farmaci. Ne parliamo con Francesca Pasinelli, direttore generale di Fondazione Telethon.
