Terapie avanzate in pediatria: la ricerca, la sostenibilità e l’accesso alle cure

Il 13 maggio si svolge il convegno “Terapie avanzate in pediatria: la ricerca, la sostenibilità e l’accesso alle cure” presso il Palazzo delle Stelline, Milano.

Nel corso degli ultimi anni le sperimentazioni sulle terapie avanzate hanno dimostrato grandi potenzialità curative sia nei confronti delle malattie genetiche che delle patologie neoplastiche dell’infanzia. Una singola somministrazione di un farmaco di terapia genica o cellulare è infatti in grado di correggere definitivamente il fenotipo di una malattia ereditaria o portare alla remissione patologie oncologiche altrimenti non curabili. I primi farmaci di terapia genica sono stati approvati in Europa e negli USA e si prevede che altri arriveranno a breve. Queste terapie rivoluzionarie hanno dei costi elevati e aprono scenari nuovi sul tema della sostenibilità e accesso alle terapie per i pazienti. La sfida per il futuro non è più dunque solo se queste terapie saranno efficaci e sicure ma se, una volta approvate, saranno disponibili ai pazienti.