Sviluppo di vettori nanotecnologici per superare il deficit di trasporto di MCT8 nel trattamento della sindrome di Allan-Herndon-Dudley
- 1 Anni 2024/2025
- 47.250€ Totale Fondi
Questo progetto è stato finanziato grazie al Bando Fall Seed Grant 2024 dall’ Associazione Una Vita Rara AHDS-MCT8 ONLUS.
La sindrome di Allan-Herndon-Dudley (AHDS) è una malattia del neurosviluppo che provoca disabilità intellettiva, epilessia e disturbi del movimento. La malattia è dovuta a mutazioni del gene SLC16A2 che codifica per la proteina MCT8, responsabile del trasporto dell’ormone tiroideo triiodotironina (T3) nel cervello. Questa ricerca mira a creare un approccio alternativo per trasportare l’ormone T3 al cervello grazie a piccoli vettori nanotecnologici (chiamati nanoparticelle) e senza coinvolgere la proteina MCT8. Le nanoparticelle verranno messe a punto in modo da poter trasportare e rilasciare l’ormone T3 nel cervello in maniera sicura ed efficace. Questa strategia potrebbe, in futuro, rappresentare un approccio terapeutico alternativo per le persone affette dalla sindrome di Allan-Herndon-Dudley.
