Storia naturale in ragazzi e giovani adulti deambulanti e non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne

Lo scopo del progetto è quello di raccogliere dati longitudinali in un gruppo di bambini, ragazzi e giovani adulti con distrofia muscolare di Duchenne, coinvolgendo sia quelli ancora in grado di camminare autonomamente che quelli che hanno perso questa abilità. Tutti gli individui con la malattia di Duchenne nei centri partecipanti sono regolarmente seguiti utilizzando scale funzionali ed altri strumenti, come parte della nostra routine. In questo progetto, tutti i dati disponibili raccolti in passato durante le visite verranno inseriti in un registro, assieme ad altre informazioni cliniche e genetiche. Avere accesso a una vasta quantità di informazioni su un ampio numero di persone sarà estremamente utile e permetterà di studiare la progressione della malattia in modo più approfondito in diversi sottogruppi di età anche in relazione ad altri fattori che possono modificare la progressione della malattia. Queste informazioni saranno di grande valore al momento di disegnare nuovi studi clinici o per comprendere meglio i possibili effetti a lungo termine delle nuove terapie.